全く新規の作用機序をもつすなわちFirst in Classの低分子～中分子化合物と、独自特許をもつ遺伝子治療の２つの

モダリティを駆使し、複数のパイプラインを同時に進めています。超希少疾患を対象とするパイプラインはphase1~2

まで自ら治験を実行し、それ以外の疾患は他企業への導出により臨床応用を図っています。導出に成功しない場合は、

独自に臨床開発せず、導出の障害となった治療薬の問題点を克服するまでリード化合物の洗練化を図ります。生体内

アッセイ系を含めた複数の手法により有効性と安全性を検証しています。 

2020年現在、CiMLが所有する11個のパイプラインの創薬標的はすべて大阪大学医化学教室で新規に同定された

タンパク質です。これらの創薬標的に対して、新たに化合物スクリーニング法を開発し利用しています。このように

創薬標的およびスクリーニング法に独自性が強いため、開発に成功すればすべてFirst in Classの薬剤となります。

スクリーニングで得られたヒット化合物は構造解析とともにAIを使用した化合物展開を進め、CiMLが独自に持つ

生体内アッセイ系を含めた複数の手法により有効性と安全性を検証しています。

2020年になり相次いでウイルスベクターを使用した遺伝子治療が承認されました。遺伝子治療は遺伝性難病の根治療法

となるため、今後難病治療の主流になると考えられます。

CiMLは心臓病に特化した独自の遺伝子治療用ベクターの開発に成功しています。このベクターを使用することにより、

必要な時に必要な量の遺伝子産物を心臓のみに発現させることが可能となりました。このCiMLのベクターは、世界の

心臓遺伝子治療の標準ベクターとなると考えられており、様々な企業への導出を進めています。CiML自体も複数の

遺伝子について、このベクターを使用した遺伝子治療のパイプラインを進めています。